http://lifescienceslab.com/

Tendencias de investigación, diagnóstico y control de laboratorio

 
 
 
 
Pagina principal › Noticias › Investigación

Orchard Therapeutics ha recibido de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) a OTL-300

Orchard Therapeutics, una compañía biotecnológica líder en la etapa comercial dedicada a transformar las vidas de los pacientes con enfermedades raras a través de terapias genéticas innovadoras, ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) a OTL-300, la cual fue adquirida por Orchard a GSK en abril de 2018, y se originó a partir de una colaboración pionera entre GSK y el Hospital San Raffaele y la Fundación Telethon, actuando a través de su Instituto Telethon de Terapia Génica, en Milán, iniciado en 2010. OTL-300 es una terapia génica lentiviral ex vivo autóloga en investigación para el tratamiento de la beta-talasemia dependiente de transfusiones (TDBT, por sus siglas en inglés), que es la más severa.

 

La TDBT es un raro trastorno sanguíneo hereditario causado por una de más de 200 mutaciones en el gen HBB (o gen de la beta-globina). La TDBT se caracteriza por afectar al crecimiento, el aumento de peso, infecciones y anemia potencialmente mortal, que ocurren dentro de los primeros dos años de vida. El único enfoque curativo es el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, que conlleva una morbilidad y mortalidad significativas relacionadas con el trasplante. La mayoría de los pacientes con TDBT se someten a transfusiones de sangre crónicas debido a la gravedad de sus síntomas y, como resultado, a menudo desarrollan efectos secundarios como sobrecarga de hierro, que requiere tratamiento adicional de quelación de hierro, lo que conduce a efectos secundarios graves adicionales y a una reducción de la calidad de vida.

 

El programa PRIME tiene como objetivo aumentar el apoyo regulatorio para el desarrollo de terapias dirigidas a áreas de alta necesidad insatisfecha. La designación PRIME proporciona una mejor interacción con el EMA para optimizar el desarrollo y acelerar las evaluaciones de las aplicaciones. Para ser aceptado para PRIME, una terapia de investigación debe demostrar una ventaja terapéutica potencial sobre las opciones de tratamiento disponibles o beneficiar a los pacientes sin tratamientos actuales.

 

La designación PRIME para OTL-300 se basa en datos de programas preclínicos y clínicos tempranos que evalúan la terapia génica con TDBT, incluyendo datos recolectados de nueve pacientes en un ensayo clínico de prueba que actualmente está siendo llevado a cabo por el Instituto de Terapia Génica San Raffaele-Telethon. Hasta septiembre de 2018, el OTL-300 ha sido evaluado en un total de nueve pacientes. De los siete pacientes con al menos 12 meses de seguimiento hasta abril de 2018, se observaron reducciones significativas en la frecuencia de las transfusiones y en los requerimientos de volumen en cinco pacientes. Además, tres de los cuatro pacientes pediátricos no recibieron transfusiones desde aproximadamente un mes después del tratamiento, y se observaron reducciones en los requerimientos de volumen de transfusiones en dos de cada tres pacientes adultos, y un paciente no recibió transfusiones durante un período de nueve meses.  Todos los pacientes están vivos, y los datos de seguridad de los pacientes tratados en este ensayo clínico indican que el OTL-300 fue generalmente bien tolerado. Giuliana Ferrari, investigadora del Instituto de Terapia Génica San Raffael-Telethon, ha declarado "La terapia génica de células madre hematopoyéticas podría ofrecer una alternativa prometedora a los estándares actuales de cuidado para adultos y niños que viven con TDBT."

Fig1. Giuliana Ferrari, científica investigadora que dirige el proyecto de terapia génica de la talasemia en el Instituto de Terapia Génica San Raffael-Telethon.

Noticias sobre investigación | Publicada por Guillermo Rodríguez | 05 de octubre de 2018

Próximos eventos

 

Últimas entrevistas

Utilizamos cookies propias y de terceros para elaborar información estadística y mostrarte publicidad personalizada a través del análisis de tu navegación, conforme a nuestra Política de cookies.
Si continúas navegando, aceptas su uso.


Más información
 lifescienceslab.com - Tendencias de investigación, diagnóstico y control de laboratorio.

Política de privacidad, cookies y aviso legal